nplus1.ru/news/2019/12/11/aging-gene-therapy

nplus1.ru/

Компания Libella Gene Therapeutics собирается продавать генную терапию, направленную на продление жизни. Об этом ее представитель рассказал порталу OneZero. Пациентам будут вводить вирусный вектор с геном теломеразы. Эта экспериментальная терапия станет частью клинического исследования, но обойдется участникам в миллион долларов. Несмотря на это, представители компании сообщили, что у них уже есть два покупателя и зимой они получат свои инъекции.

Теломеры — это концевые участки хромосом, которые становятся меньше с каждым делением клетки. Считается, что их укорочение — одна из причин старения: клетки, в которых теломеры стали короче определенного порога, теряют способность делиться и чинить повреждения в тканях. Однако этот процесс происходит не во всех клетках организма: в стволовых клетках и тканях зародыша работает фермент теломераза, который надстраивает концы хромосом и позволяет клеткам делиться дольше.

С тех пор, как этот фермент открыли — и получили за него Нобелевскую премию в 2009 году — исследователи пытаются использовать его для продления жизни. В некоторых случаях это даже удалось: например, оказалось, что, если ввести ген теломеразы пожилым (2 года) мышам, то их средняя продолжительность жизни растет на 13 процентов, а максимальная — на 20.

Дальше всех на пути освоения теломеразы продвинулась Элизабет Периш — первый человек на планете, который получил инъекцию вирусного вектора с геном теломеразы. Периш основала собственную компанию BioViva, которая предлагает пациентам генную терапию как средство от старости, болезни Альцгеймера, мышечной слабости и проблем с почками. Однако до сих пор ни одного клинического исследования компания не зарегистрировала, и о других пациентах, которые прошли бы терапию, ничего не известно.

Тем временем, в США появилась вторая компания, которая планирует догнать и перегнать Элизабет Периш — это Libella Gene Therapeutics. Ее представители недавно сообщили о том, что запускают собственное клиническое испытание терапии, которая должна действовать по тому же принципу: в организм пациента вводят вирусный вектор с геном теломеразы. Испытание рассчитано на три группы участников: пожилых людей, пациентов с болезнью Альцгеймера и пациентов с ишемией конечностей.

Libella Gene Therapeutics предлагает клиентам самостоятельно оплатить испытание: стоимость одного курса должна составить миллион долларов. По словам представителей компании, лечение уже оплатили два пациента: 90-летняя женщина и 79-летний мужчина. Ко второй неделе января они, предположительно, уже получат свою терапию.

В отличие от BioViva, эта компания зарегистрировала свое испытание на официальном американском сайте clinicaltrials.gov. Тем не менее, проводить его исследователи планируют в Колумбии, вне юрисдикции американского аналога Минздрава (FDA), получать одобрение которого на подобную процедуру было бы, по словам представителей компании, слишком долго.

Этот манер уже навлек на компанию подозрения критиков: то, что исследователи проводят свой эксперимент вне США, сразу наводит на мысль о том, что они боятся контроля со стороны властей, а значит — не до конца уверены в качестве и эффективности своей терапии. Тот факт, что они зарегистрировали свое испытание на официальном ресурсе, не добавляет никому уверенности в результате: процедура регистрации сугубо формальная, при этом терапия не получает одобрение экспертов. Не так давно американские СМИ говорили о том, что клиники стволовых клеток регистрируют непроверенные методы лечения на этом же сайте, таким образом создавая видимость легитимности. Наконец, и сама больница, в которой планируется проводить экспериментальную генную терапию, не относится к числу крупнейших в Колумбии, и в ней не зарегистрировано больше никаких клинических испытаний.

Впрочем, вопросы возникают не только к качеству и легитимности этого испытания, но и к самому методу. До сих пор не известно никаких свидетельств того, что теломераза способна продлить жизнь человеку. Элизабет Периш — единственная, кто мог бы что-то об этом рассказать — в 2018 году (через три года после инъекции) заявила, что ее теломеры стали длиннее, что якобы свидетельствует о снижении ее биологического возраста. На самом же деле, длина ее теломер находится в границах нормы, а значит, могла измениться и по другим причинам, что иногда встречается у людей.

Но даже если допустить, что на организм Периш действительно повлияла генная терапия, делать на этом основании какие бы то ни было выводы преждевременно — это единичный случай, который, к тому же, не опубликован в рецензируемом журнале. И та же проблема возникнет, судя по всему, и с клиентами Libella Gene Therapeutics — учитывая цену, которую они платят за эксперимент, их едва ли будет много, а значит, это тоже будут единичные случаи, которые ничего не подтверждают.

Да и сама идея измерять биологический возраст по длине теломер сейчас постепенно теряет популярность — по крайней мере, появляется все больше работ (вот пример), в которых авторам не удается обнаружить корреляцию между этим параметром и возрастом людей. Кажется, что сама по себе длина теломер значит не так много, а важнее скорость, с которой они укорачиваются — среди животных, например, именно этот параметр коррелирует с продолжительностью жизни.

За человеком, который указан на сайте компании как главный научный сотрудник — Уильямом Эндрюсом — уже числится несколько несбывшихся прогнозов. В 2016 году он еще работал вместе с BioViva и анонсировал строительство клиники по омоложению на острове Фиджи, а в 2017 году — уже в рамках Libella Gene Therapeutics обещал, что испытания теломеразы «начнутся в ближайшие недели». Ни того, ни другого до сих пор не произошло.

Сама по себе генная терапия выглядит перспективным методом для борьбы если не со старением в чистом виде, то хотя бы с возрастными заболеваниями — мы недавно рассказывали, что введение всего двух генов позволило мышам избежать четырех болезней. Впрочем, пока любая генная терапия остается очень дорогой процедурой, и в США, например, даже появилась группа «биохакеров», которые пытаются создать «пиратскую», более дешевую версию одного из самых дорогих препаратов.

Полина Лосева